日前，科技部發(fā)布《國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化重點(diǎn)專項(xiàng)實(shí)施方案》（征求意見稿），同時(shí)提出以招標(biāo)的新方式委托項(xiàng)目。這也預(yù)示著，磕磕絆絆中緩慢前行的干細(xì)胞治療又迎來新一輪曙光。
為提升我國在干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域的核心競(jìng)爭(zhēng)力，日前，科技部發(fā)布《國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化重點(diǎn)專項(xiàng)實(shí)施方案》（征求意見稿），同時(shí)提出以 招標(biāo)的新方式委托項(xiàng)目。這也預(yù)示著，磕磕絆絆中緩慢前行的干細(xì)胞治療又迎來新一輪曙光。不過，在我國干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用的跑道上，仍有許多路障等待著清除。
轉(zhuǎn)化與應(yīng)用遇阻
10年間，我國干細(xì)胞研究論文增長(zhǎng)了17倍，研究人員增長(zhǎng)近16倍，排名*三，但令人遺憾的是，國內(nèi)獲準(zhǔn)上市的干細(xì)胞藥物個(gè)數(shù)卻為零。
在科技部發(fā)布的堪稱我國干細(xì)胞研究五年規(guī)劃（2015-2020年）的上述實(shí)施方案中，干細(xì)胞轉(zhuǎn)化與應(yīng)用被列為重點(diǎn)任務(wù)之一，但在受訪者看來，我國要想實(shí)現(xiàn)從干細(xì)胞研究到應(yīng)用的跨越，仍需走很長(zhǎng)的路。
南方醫(yī)科大學(xué)珠江神經(jīng)外科研究所教授張世忠表示，一項(xiàng)成熟的干細(xì)胞治療技術(shù)要想投入應(yīng)用，先要有完整的理論基礎(chǔ)，并在實(shí)驗(yàn)室動(dòng)物模型上得到驗(yàn) 證，進(jìn)一步得到驗(yàn)證，同時(shí)得建立完善且穩(wěn)定的操作流程及評(píng)價(jià)體系，得到政府相關(guān)部門的批準(zhǔn)后，才能運(yùn)用到治療。
然而，國 內(nèi)的情形并不那么理想。中國科學(xué)院生物物理研究所研究員劉光慧坦言，由于我國現(xiàn)階段針對(duì)大多數(shù)疾病特異干細(xì)胞治療的療效和副作用評(píng)價(jià)尚無具體的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)， 因此，目前科研人員更多的是在“摸著石頭過河”。這就需要在動(dòng)物模型中進(jìn)行大量積的前期探索性研究，尤其是需要積累在實(shí)驗(yàn)大動(dòng)物中的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，使之更加 接近于未來在人體內(nèi)的治療應(yīng)用。
不僅如此，現(xiàn)階段，干細(xì)胞的轉(zhuǎn)化需要對(duì)干細(xì)胞基礎(chǔ)理論進(jìn)行深入細(xì)致的了解。然而，目前上對(duì)于人功能性（干）細(xì)胞的獲得及其在人體內(nèi)的治療規(guī)律的認(rèn)識(shí)還相當(dāng)有限，對(duì)干細(xì)胞治療中所伴隨的副作用認(rèn)識(shí)得也不夠清楚。
上海交通大學(xué)干細(xì)胞與發(fā)育中心主任李保界持類似觀點(diǎn)。他稱，干細(xì)胞采集與保存、干細(xì)胞培養(yǎng)與制劑開發(fā)、干細(xì)胞治療是干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈的三大環(huán)節(jié)，下游的干細(xì) 胞治療主要以為主，但我國尚未大規(guī)模鋪開，原因就是其對(duì)干細(xì)胞理解不透徹，更主要的是國內(nèi)干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化缺乏基礎(chǔ)研究。
“科研院所應(yīng)該根據(jù)的一些導(dǎo)向，從應(yīng)用的角度，有針對(duì)性地進(jìn)行基礎(chǔ)研究并解決現(xiàn)實(shí)問題，但目前雙方之間磨合得還不夠好?！崩畋＝缯f。
期待源頭創(chuàng)新
業(yè)內(nèi)人士普遍認(rèn)為，干細(xì)胞轉(zhuǎn)化的實(shí)現(xiàn)需要來自全國各個(gè)科研單位、、企業(yè)、規(guī)則制定部門的通力合作，協(xié)同創(chuàng)新。這既需要通過頂層設(shè)計(jì)對(duì)不同機(jī)構(gòu)和實(shí)施程序進(jìn)行統(tǒng)籌，也需要給科學(xué)家以充分的研究自主性，在干細(xì)胞基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化上走出一條中國特色的道路。
“中國干細(xì)胞的研究和轉(zhuǎn)化有自己的特點(diǎn)，科研政策的制定不可能*照搬西方的模式，需要充分調(diào)動(dòng)我國科學(xué)家創(chuàng)新的積性，鼓勵(lì)超前意識(shí)并勇于發(fā)展自己的 理論和技術(shù)，真正實(shí)現(xiàn)源頭創(chuàng)新?！眲⒐饣壅J(rèn)為，當(dāng)前重要的是要建立更多的基于本國科學(xué)家發(fā)現(xiàn)的、高度創(chuàng)新的、獨(dú)立自主的知識(shí)產(chǎn)權(quán)，實(shí)現(xiàn)基于干細(xì)胞創(chuàng)新理論 的轉(zhuǎn)化。中科院目前實(shí)施的干細(xì)胞與再生戰(zhàn)略先導(dǎo)專項(xiàng)所鼓勵(lì)的創(chuàng)新模式就是一個(gè)很好的例子。
“目前，我國科學(xué)家已經(jīng)在干細(xì)胞培養(yǎng)、分化、轉(zhuǎn)分化、體細(xì)胞重編程和細(xì)胞移植等領(lǐng)域取得了一系列喜人的理論和技術(shù)成果，從理論創(chuàng)新到轉(zhuǎn)化的突破只是時(shí)間問題。”劉光慧說。
值得一提的是，腫瘤干細(xì)胞是干細(xì)胞研究的重要方向之一，我國具有豐富的腫瘤資源，針對(duì)龐大的腫瘤病人需求，國內(nèi)亟須研發(fā)出更加有效的靶向藥物，并有可能獲得原創(chuàng)性成果。但在此次科技部提出的重點(diǎn)任務(wù)中，腫瘤干細(xì)胞的研究卻并未提及。
為此，中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授柳素玲聯(lián)合多位腫瘤干細(xì)胞專家表示，建議科技部支持腫瘤干細(xì)胞研究但不局限于以下方向：研究腫瘤干細(xì)胞生物發(fā)生 和自我更新與分化的調(diào)控分子機(jī)制及其在腫瘤發(fā)生、發(fā)展、轉(zhuǎn)移和復(fù)發(fā)中的關(guān)鍵作用，開發(fā)靶向腫瘤干細(xì)胞的新一代抗體藥物和小分子藥物，發(fā)展腫瘤的早期診斷和 靶向治療新方法。
政策待松綁
在東興醫(yī)藥證券分析師宋凱看來，此次科技部發(fā)布的重點(diǎn)專項(xiàng)實(shí)施方案，可以看作國家從政策和財(cái)政方面對(duì)干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化的激勵(lì)和支持，也將對(duì)以干細(xì)胞為代表的細(xì)胞治療、生物材料和組織工程等領(lǐng)域標(biāo)的產(chǎn)生正面刺激。
不過，多位受訪者認(rèn)為，要想推動(dòng)我國干細(xì)胞的轉(zhuǎn)化與應(yīng)用，國家還需出臺(tái)一些科學(xué)、的審批制度和及時(shí)、規(guī)范的管理政策，早日建立嚴(yán)謹(jǐn)?shù)母杉?xì)胞應(yīng)用管理體系。
“干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化的發(fā)展亟須來自國家各個(gè)部門的大力推動(dòng)和扶植，需要一系列相對(duì)寬松的政策和制度的制定，打破多方阻礙干細(xì)胞轉(zhuǎn)化的條條框框?！眲⒐饣壅f。
李保界也表示，從科學(xué)家的角度，國家對(duì)干細(xì)胞的支持力度一定要大，要鼓勵(lì)轉(zhuǎn)化研究，干細(xì)胞的應(yīng)用在政策上要放開。
值得注意的是，此次科技部發(fā)布的實(shí)施方案提出以招標(biāo)的新方式委托項(xiàng)目，也似乎預(yù)示著國家對(duì)干細(xì)胞項(xiàng)目有松綁的態(tài)勢(shì)。
